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“La edición genética ya puede corregir prenatalmente enfermedades metabólicas en animales de laboratorio”

El objetivo de la genética es predecir la respuesta a determinados tratamientos y hacer medicina de precisión, lo que supone un avance  importantísimo para poder curar o, al menos, mejorar la prevención de ciertas enfermedades  y su abordaje. Existen enfermedades endocrinas muy prevalentes como la diabetes o la  obesidad con un alto componente genético. Por este motivo, la charla inaugural del 62  Congreso que la Sociedad Española de Endocrinología y Nutrición está celebrando en Sevilla los días 13, 14 y 15 de octubre ha tratado sobre cómo la edición genética puede ayudar a investigar y curar estas enfermedades con un altísimo impacto socioeconómico y sanitario.   

El doctor Raúl Luque, presidente del Comité Científico del Programa y co-moderador de esta  conferencia (a cargo del investigador científico del CSIC el Dr.    Lluís    Montoliu) explica que,  aunque estamos todavía en fases experimentales, la comunidad científica considera y ha  demostrado que será factible usar la edición genética con la técnica CRISPR (inspirada en un  descubrimiento del español Francis Mojica) para tratar y curar algunos tipos de cáncer.  

Este sistema ya ha permitido modificar células inmunitarias de pacientes para que se hagan  más fuertes y efectivas a la hora de reconocer y atacar células tumorales de algunos cánceres  sanguíneos. “Aunque estemos en los primeros estadios de estas investigaciones y todavía será  necesaria mucha experimentación y financiación por parte de los gobiernos, si la usamos de  manera correcta, esta técnica de edición genética nos va a permitir tratar de manera mucho  más eficiente diversos tipos de cánceres que son actualmente incurables en un futuro no muy  lejano”, augura. 

Respecto a los hitos recientes más significativos, el Dr. Luque asegura que este sistema ya ha  permitido editar el genoma de las células inmunes T que se extrajeron a varios pacientes con los tratamientos disponibles actualmente. “Tras  volver a introducir estas células en los propios pacientes de donde provenían, se demostró que  potencian su capacidad de reconocer a las células tumorales y atacarlas sin haber reacciones  negativas en ninguno de los pacientes”. Esta ha sido uno de las primeras evidencias para  demonstrar que la técnica es factible y segura y ha abierto el campo para trabajar e investigar  en otros tipos de patologías.  

Por tanto, no solo podemos tratar el cáncer con estas técnicas de edición genética, sino  patologías endocrinas con gran prevalencia como la diabetes o la obesidad. “Se ha  comprobado que está técnica ha permitido revertir la diabetes tipo II y la obesidad en modelos  preclínicos experimentales, lo que abre un campo de investigación increíble en humanos, ya  que este tipo de patologías son altamente prevalentes en nuestra sociedad actual”. 

En concreto, ya hay pruebas en modelos preclínicos experimentales de que con este tipo de  técnicas se puede tratar de manera eficiente la diabetes tipo 2 y la obesidad, “y a partir de  ahora hay que demostrar su aplicación en humanos”, aclara el experto. “Además, este tipo de  técnicas también podrán ser aplicadas para el tratamiento de patologías tumorales de  carácter endocrino como son por ejemplo los tumores hipofisarios, neuroendocrinos y el  cáncer de tiroides puesto que muchas de ellas tienen una base genética y los científicos serán  capaces de manipular estos fallos genéticos y hacer que estas enfermedades se reviertan o se  hagan más sensibles a terapias farmacológicas. El campo de aplicación es muy amplio, pero  hay un futuro muy prometedor”.  

El Dr. Luque explica que también se ha comprobado que la edición genética puede corregir  prenatalmente enfermedades metabólicas en animales de laboratorio, en concreto, reducir los  niveles de colesterol de forma prenatal en el útero modificando un gen que regula dichos  niveles, así como mejorar la función hepática y prevenir la muerte neonatal en un subgrupo  de ratones que portaban una mutación que causó la enfermedad hepática letal tirosinemia  hereditaria tipo 1 (HT1). “Los científicos están trabajando ahora en una estrategia para  intervenir prenatalmente enfermedades congénitas que actualmente no tienen un tratamiento  efectivo para la mayoría de los pacientes y que produce el fallecimiento o complicaciones  graves en los bebés”. 

Para que la edición genética se implante definitivamente en nuestro sistema sanitario y sea  una realidad, el Dr. Luque reflexiona que es necesario legislarla éticamente, financiarla y  conectar a los investigadores para que puedan compartir toda la información. “En primer  lugar, es importante acordar una legislación a nivel mundial que permita el uso controlado  (por comités de bioética expertos) de este tipo de técnicas, sobre todo en las aplicaciones en  humanos. Otro aspecto de vital importancia es obtener una mayor financiación por parte de  las autoridades nacionales e internacionales que permitan realizar estudios más profundos de  la aplicación de este tipo de técnicas en modelos preclínicos (que son altamente costosos) y en  células humanas. Y, por último, que exista una mayor comunicación entre los diferentes grupos  de investigación que estudian estas aplicaciones para aunar esfuerzos y luchar todos en el  mismo sentido con el objetivo final de poder erradicar enfermedades humanas que son hoy en  día incurables o son enfermedades raras”. 

La Sociedad Española de Endocrinología y Nutrición (SEEN) es una sociedad científica  compuesta por Endocrinólogos, Bioquímicos, Biólogos y otros especialistas que trabajan en el  campo de la Endocrinología, Nutrición y Metabolismo, para profundizar en su conocimiento y  difundirlo. 

En la actualidad, la SEEN está formada por 1.700 miembros, todos ellos implicados en el  estudio de las hormonas, el metabolismo y la nutrición. Está reconocida como una Sociedad  Científica de referencia en estas áreas temáticas entre cuyos objetivos se encuentra la  generación de nuevos conocimientos y su traslado a la atención clínica que conlleve mejoras  en el diagnóstico y el tratamiento de aquellos pacientes con enfermedades endocrinológicas  y/o nutricionales. 

 

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