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La FDA aprueba Scemblix® (asciminib) de Novartis, un tratamiento con un mecanismo de acción innovador para la leucemia mieloide crónica

Novartis ha anunciado hoy que la Food and Drug Administration (FDA) de EE. UU. aprobó Scemblix ® (asciminib) para el tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC) en dos indicaciones distintas. La FDA otorgó la aprobación acelerada de Scemblix para pacientes adultos con LMC con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ FC) previamente tratados con dos o más inhibidores de la tirosina quinasa (ITC), en base a la tasa de respuesta molecular mayor (RMM) a las 24 semanas; y la aprobación adicional para pacientes adultos con LMC Ph+ FC con mutación T315I1 . De acuerdo con el Programa de aprobación acelerada, la aprobación de esta primera indicación está sujeta a la verificación y descripción del beneficio clínico de la evidencia confirmada. Scemblix® es el primer tratamiento para la leucemia mieloide crónica aprobado por la FDA que actúa en el bolsillo miristoilo de la proteína ABL y representa un avance importante para los pacientes intolerantes y/o resistentes a los tratamientos con los ITC actualmente disponibles. También conocido como inhibidor STAMP en la literatura científica, Scemblix® se está estudiando en varias líneas de tratamiento para la LMC-FC, incluyendo el estudio ASC4FIRST de Fase III que evalúa Scemblix® como tratamiento de primera línea.

“La introducción de los inhibidores de la tirosina quinasa hace veinte años revolucionó el tratamiento de la LMC; sin embargo, existen todavía muchos pacientes que no responden adecuadamente a como mínimo dos tratamientos disponibles y, a menudo, experimentan efectos secundarios complejos que añaden una carga a su vida diaria”, ha comentado Lee Greenberger, director científico de The Leukemia & Lymphoma Society. "La aprobación de Scemblix® puede ofrecer esperanza a los pacientes al abordar necesidades no cubiertas en el tratamiento de la LMC".

Para muchos pacientes, el tratamiento actual para la LMC puede estar limitado por motivos de intolerancia o resistencia, y el uso secuencial de los inhibidores de la tirosina quinasa disponibles se asocia a mayores tasas de fracaso. En un análisis de pacientes con LMC tratados con dos inhibidores de la tirosina quinasa previos, aproximadamente el 55% reportó intolerancia al tratamiento previo. Además, un análisis combinado en el escenario de segunda línea mostró que hasta el 70% de los pacientes no pueden alcanzar una respuesta molecular mayor (RMM) durante los dos años de seguimiento. Además, los pacientes que desarrollan la mutación T315I son resistentes a la mayoría de los inhibidores de la tirosina quinasa disponibles, lo que los sitúa en una posición de riesgo adicional de progresión de la enfermedad.

"La leucemia mieloide crónica puede ser difícil de tratar cuando fallan los tratamientos actualmente disponibles para los pacientes, cuando los efectos secundarios del tratamiento no se pueden tolerar o, a veces, ambos supuestos", ha apuntado el Dr. Michael J. Mauro**, hematólogo y líder del programa de neoplasias mieloproliferativas del Memorial Sloan Kettering Cancer Center ( MSK). “La incorporación de Scemblix® al escenario del tratamiento de la leucemia mieloide crónica nos brinda un enfoque innovador para combatir este cáncer hematológico, que ayuda a abordar los desafíos clínicos en pacientes que luchan después de cambiar a un segundo tratamiento, así como en pacientes que desarrollan la mutación T315I y se enfrentan a resultados significativamente peores“.

La aprobación de Scemblix® por parte de la FDA se basa en los resultados del ensayo ASCEMBL de Fase III y en un estudio de Fase I (NCT02081378) que incluyó pacientes con LMC-FC Ph+ con mutación T315I.

En pacientes con LMC Ph+ en FC resistentes o intolerantes a un mínimo de dos inhibidores de la tirosina quinasa, el ensayo ASCEMBL mostró que:

• Scemblix® casi duplicó la tasa de RMM en comparación con Bosulif® (bosutinib)* a las 24 semanas (25% frente al 13% [P=0,029])

• El porcentaje de pacientes que interrumpieron el tratamiento debido a efectos adversos fue más de tres veces inferior en el grupo de Scemblix® (n = 156) en comparación con los pacientes del grupo de Bosulif® (n = 76) (7% frente al 25%)

• Los efectos adversos y anomalías de laboratorio más frecuentes (incidencia ≥20%) en el grupo de Scemblix® fueron, respectivamente: infecciones de las vías respiratorias superiores y dolor musculoesquelético; disminución de los recuentos de plaquetas y neutrófilos, disminución de la hemoglobina; aumento de triglicéridos, creatina quinasa y alanina aminotransferasa (ALT).

“Después de más de dos décadas reimaginando el tratamiento contra la LMC, seguimos superando de forma audaz los límites de la innovación para transformar el estándar de tratamiento y ayudar a más pacientes que viven con esta enfermedad”, ha comentado Susanne Schaffert, PhD, presidenta de Novartis Oncology. “Nos gustaría dar las gracias a todos aquellos que han estado involucrados para ayudar a avanzar en este nuevo e importante paso adelante”.

Actualmente, Scemblix® está disponible para que los médicos lo puedan prescribir a los pacientes aptos en EE. UU.

Se pueden encontrar detalles adicionales sobre la eficacia y seguridad de Scemblix®, incluyendo los datos sobre pacientes con mutación T315I, y la información de prescripción completa en inglés: https://www.novartis.us/sites/www.novartis.us/files/scemblix.pdf

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