Coincidiendo con el Día Mundial de la Púrpura Trombocitopénica Trombótica (PTT), que se celebra el próximo 18 de septiembre, Sanofi Genzyme presenta en España Cablivi (caplacizumab), el primer medicamento del mundo para el tratamiento de la Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida (PTTa), una enfermedad rara hematológica considerada una emergencia médica por la gravedad de sus episodios, que son potencialmente mortales. Este fármaco es también el primero aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) que se basa en la tecnología de los nanoanticuerpos, una nueva generación de biofármacos que representan el progreso y la innovación terapéutica por su gran potencial de aplicación a diferentes áreas (respiratorio, cardiovascular, inflamatorio, aparato locomotor y cáncer).

Enzalutamida (XTANDI^TM) de Astellas ha obtenido la financiación de dos nuevas indicaciones en España para el tratamiento en hombres adultos con cáncer de próstata hormonosensible metastásico (CPHSm, también denominado cáncer de próstata sensible a la castración metastásico o CPSCm) y cáncer de próstata resistente a la castración no metastásico (CPRCnm) de alto riesgo. De esta forma, enzalutamida es ahora el primer y único tratamiento oral con cuatro indicaciones aprobadas e incluidas en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) para tratar tres estadios distintos de cáncer de próstata avanzado.

Givosiran, de Alnylam Pharmaceuticals, ya está disponible en España. Este innovador tratamiento, basado en la ARNi (ARN de interferencia ) se administra mediante una inyección subcutánea mensual, y va dirigida a la ácido aminolevulínico sintasa 1 (ALAS1) para el tratamiento de la Porfiria Hepática Aguda en adultos y adolescentes.

Este es el primer y único tratamiento etiológico que ha demostrado reducir los episodios agudos, reducir el dolor crónico y mejorar la calidad de vida de los pacientes con Porfiria Hepática Aguda (PHA).

“La aprobación de givosiran, fármaco que emplea ARNi como mecanismo de acción, marca un hecho histórico para pacientes y familiares que conviven con esta enfermedad, ya que ha demostrado, en ensayo clínico controlado, tanto reducir los episodios agudos, como el dolor crónico. Hasta ahora no había ningún medicamento con estos resultados clínicos /con estos datos de eficacia” destaca Sergio Bullón, director General de Alnylam.

La Porfiria Hepática Aguda: una enfermedad de difícil diagnóstico

La porfiria hepática aguda (PHA) hace referencia a una familia de enfermedades genéticas raras, con una prevalencia de 6,3 pacientes por millón en España (unos 300 casos).  

La dificultad en su diagnóstico reside en que los síntomas son muy variables: en ocasiones se producen episodios agudos debilitantes que pueden cursar con dolor abdominal intenso, náuseas, convulsiones, confusión, ansiedad, debilidad, orina rojiza, y en algunos subtipos pueden aparecer lesiones cutáneas. Estos episodios pueden ser potencialmente mortales, debido a la posibilidad de que se produzca parálisis y paro cardíaco. Además, muchos pacientes también sufren síntomas crónicos, como dolor, que continúan presentes en el periodo entre episodios.  

Los síntomas se pueden parecer a los de otras patologías comunes como el síndrome del intestino irritable, la apendicitis, la fibromialgia o la endometriosis. Debido a esto, los pacientes pueden recibir un diagnóstico erróneo o permanecer sin diagnóstico durante años. Si no se diagnostica a tiempo, puede producir secuelas neurológicas, hipertensión o enfermedad renal crónica.  

“El miedo de no saber cuándo sucederán los episodios agudos, unido a los síntomas crónicos, condiciona el día a día de los pacientes, tanto en el aspecto laboral como en el social. El contar con un nuevo tratamiento sin duda cambiará totalmente la vida de los pacientes con porfiria hepática aguda” asegura Fide Mirón, presidenta de la Asociación Española de Porfiria (AEP). “Esta aprobación es muy importante para todos los pacientes, podrán ver aumentada tanto su calidad de vida como sus opciones de desarrollarse en el plano profesional y en el personal. Deseosa de que avances tan importantes como este también lleguen para los pacientes con porfirias eritropoyéticas” concluye.

Se estima que un 25% de los enfermos de PHA aún no han sido diagnosticados o se encuentran bajo falsos diagnósticos.  

La PHA consta de cuatro subtipos: Porfiria aguda intermitente (PAI) Coproporfiria hereditaria (CPH) Porfiria variegata (PV) Porfiria por deficiencia de ALAD (PDA). La PAI es la más frecuente de las cuatro, y se da la circunstancia de que la Vega Alta del Segura (comarca de Murcia que incluye los municipios de Cieza, Blanca y Abarán) es una zona endémica de PAI, ya que casi triplica la prevalencia de España y Europa, convirtiéndose así en uno de los cinco lugares del mundo donde se registra un mayor número de casos. 

“Las PHAs son enfermedades genéticas hereditarias y crónicas, que persisten durante toda la vida, ocasionando episodios agudos recurrentes y/o sintomatología crónica ”explica la doctora Encarna Guillén, Jefa de Sección de Genética Médica del Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca y miembro del Grupo Español para el Estudios de las Porfirias (GEEP). “Los episodios agudos pueden desencadenarse por cambios hormonales, como en determinados momentos del ciclo menstrual o en el embarazo; por la disminución de la ingesta calórica ya sea por ayuno, dietas o a causa de alguna enfermedad, por la toma de algunos fármacos, por estrés o incluso por el consumo de alcohol o tabaco. En las porfirias con manifestaciones cutáneas, el desencadenante es la luz solar y aparecen lesiones en las zonas expuestas al sol. Podemos disminuir el número de episodios evitando los factores precipitantes conocidos y por ello es importante su diagnóstico precoz” señala la doctora. “Este nuevo tratamiento mejorará la calidad de vida de los pacientes que conviven con estas enfermedades generalmente consideradas ultrarraras” concluye.

El origen de la PHA: en los genes

La PHA se debe a la existencia de un defecto genético que produce una deficiencia en una de las enzimas que participa en la síntesis del grupo hemo, que se produce en el hígado. El grupo hemo es importante para la eliminación de toxinas e interviene en otros procesos enzimáticos, además de ser necesario para que nuestro hígado funcione correctamente. 

En el hígado, la vía del grupo hemo está controlada por una enzima llamada ALAS1. Cuando la actividad de ALAS1 aumenta, la enzima que no funciona correctamente no puede mantener el ritmo. Esto origina una acumulación en el hígado de toxinas llamadas ácido aminolevulínico (ALA) y porfobilinógeno (PBG), que se liberan a todo el cuerpo. ALA y PBG son neurotóxicos, perjudiciales para las células nerviosas, y se asocian a los ataques agudos y a los síntomas crónicos característicos de la PHA. 

La PHA afecta a personas de todas las razas, de ambos géneros y de todas las edades, pero la mayoría de los casos ocurren en mujeres (representan el 83% de los casos) entre la segunda y la cuarta década de la vida. No todas las personas que tienen una mutación genética de la PHA desarrollarán síntomas.

En el marco del congreso europeo de cardiología (ESC Congress 2021) que está teniendo lugar estos días, la biotecnológica Amgen ha presentado datos positivos del estudio de fase 3 HUYGENS que demuestran que Repatha® (evolocumab), añadido al tratamiento optimizado con estatinas, en comparación con el tratamiento optimizado con estatinas en monoterapia, mejora significativamente las características de estabilidad de las placas en los pacientes con arteriopatía coronaria (AC).

Los infartos agudos de miocardio suelen estar causados por roturas de placas vulnerables. Sus principales características son un gran núcleo lipídico con una fina capa fibrosa que actúa de pared o barrera alrededor de la placa para mantenerla intacta. En el estudio HUYGENS se evaluó si el fármaco de la biotecnológica, añadido al tratamiento optimizado con estatinas, podía aumentar el grosor de las capas fibrosas para mejorar la estabilidad de las placas.

Así, el estudio HUYGENS cumplió su variable principal, ya que, añadido al tratamiento optimizado con estatinas, el fármaco aumentó el grosor de las capas fibrosas en 42,7 µm, en comparación con el aumento de 21,5 µm (un aumento del 75 % frente al 39 %) con el tratamiento optimizado con estatinas en monoterapia (p = 0,01), medido mediante tomografía de coherencia óptica (TCO). Por consiguiente, la adición del fármaco de Amgen mejoró esta característica dos veces más que las estatinas en monoterapia, además de mejorar también todas las variables secundarias del estudio, incluyendo la disminución del arco lipídico máximo en -57,5° frente a -31,4° (p = 0,01), medido mediante TCO.

“La mayoría de los acontecimientos de síndrome coronario agudo están causados por roturas de placas, y los que han sufrido un infarto de miocardio son especialmente vulnerables a sufrir más episodios de roturas de placas, lo que demuestra la importancia de mantener el grosor de la capa fibrosa para ayudar a estabilizarlas”, afirma el doctor Stephen J. Nicholls, autor del estudio y profesor de Cardiología y director del Instituto Cardíaco Victoriano de la Universidad de Monash, (Melbourne, Australia). “Estos resultados alentadores reafirman el potencial de este tratamiento y ponen de manifiesto sus beneficios en los pacientes con síndrome coronario agudo que iniciaron el tratamiento precozmente”.

Los resultados del estudio aleatorizado y doble ciego de 52 semanas de duración en pacientes con síndrome coronario agudo (SCA) que recibieron tratamiento optimizado con estatinas demuestran que el tratamiento con evolocumab, iniciado durante la semana posterior al acontecimiento de SCA, redujo el nivel de colesterol LDL de 140 a 28 mg/dl (-80 %), en comparación con las reducciones de 142 a 87 mg/dl (-39 %) que se obtuvieron con la optimización con estatinas en monoterapia. No se identificaron nuevos riesgos de seguridad. Los acontecimientos adversos más frecuentes aparecidos durante el tratamiento (> 3 %) fueron angina de pecho, mialgia, hipertensión, diarrea, fatiga y tos.

“En Amgen seguimos recopilando evidencias que apoyan el perfil clínico de nuestro tratamiento y demuestran su beneficio en pacientes con riesgo elevado de sufrir otro infarto de miocardio o ictus”, afirma Miquel Balcells, Director Médico de Amgen Iberia. “Este estudio se basa en los hallazgos del estudio GLAGOV y demuestra que los niveles bajos de colesterol LDL pueden cambiar las características de la placa coronaria, lo cual podría explicar la biología de la reducción de los acontecimientos cardiovasculares que ya observamos en el estudio FOURIER”.

Aunque, en HUYGENS, no se evaluaron los resultados cardiovasculares, los datos se basan en el creciente conjunto de evidencias que ya respaldan el perfil clínico del fármaco de Amgen. Los resultados del estudio HUYGENS aportan perspectivas relevantes a la ciencia de la biología de la placa y nos ayudan a entender los importantes beneficios de iniciar el tratamiento con evolocumab después de un infarto. Cincuenta ensayos clínicos, realizados con más de 47 000 pacientes aleatorizados para recibir este fármaco o placebo, han demostrado sus beneficios clínicos, los cuales incluyen la reducción de los infartos de miocardio y los ictus, la reducción rápida (en cuatro semanas) y drástica del colesterol LDL a largo plazo (mediana de 2,2 años), así como una seguridad constante durante un período de tratamiento de cinco años, que generalmente coincide con el estudio FOURIER.

Acerca de los datos
Entre los estudios previos se encuentra GLAGOV, que demostró que evolocumab añadido a un tratamiento óptimo con estatinas, redujo la carga de las placas al disminuir el volumen del ateroma de las placas en los pacientes con AC. Este fue el primer estudio que demostró que la disminución de los niveles de colesterol LDL mediante la inhibición de la PCSK9 reduce la carga de la placa aterosclerótica.

El estudio HUYGENS demuestra, ahora, que el fármaco añadido al tratamiento optimizado con estatinas, en comparación con el tratamiento optimizado con estatinas en monoterapia, mejora significativamente una característica clave de la estabilidad de las placas en los pacientes con AC al aumentar el grosor de la capa fibrosa. El estudio HUYGENS puede ofrecer una perspectiva mecanicista de la reducción de los acontecimientos cardiovasculares observada en el estudio de resultados FOURIER.

Sobre Repatha® (evolocumab)
Repatha® (evolocumab) es un anticuerpo monoclonal totalmente humano que inhibe la proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9). El fármaco se une a la PCSK9 y evita que la PCSK9 circulante se una al receptor de las lipoproteínas de baja densidad (LDL) (rLDL), lo que impide la degradación del rLDL mediada por la PCSK9 y permite que el rLDL se recicle de nuevo en la superficie celular hepática. Al inhibir la unión de la PCSK9 al rLDL, aumenta el número de rLDL disponibles para eliminar las LDL de la sangre, por lo que disminuyen los niveles de c-LDL.10

El tratamiento se ha aprobado en más de 60 países, incluidos EE. UU., Japón, Canadá y los 28 Estados miembros de la Unión Europea. Las solicitudes en otros países están pendientes.

Información importante sobre el producto para la UE
Repatha® está autorizado en Europa para:

Hipercolesterolemia y dislipidemia mixta
Repatha® está indicado en adultos con hipercolesterolemia primaria (familiar heterocigótica y no familiar) o dislipidemia mixta, como complemento a la dieta:
⦁ en combinación con una estatina o con una estatina y otros tratamientos hipolipemiantes en pacientes que no consiguen alcanzar los niveles objetivo de c-LDL con la dosis máxima tolerada de estatina, o bien
⦁ solo o en combinación con otros tratamientos hipolipemiantes en pacientes intolerantes a las estatinas o en los que las estatinas están contraindicadas.

Hipercolesterolemia familiar homocigótica
Evolocumab está indicado en adultos y adolescentes a partir de 12 años con hipercolesterolemia familiar homocigótica en combinación con otros tratamientos hipolipemiantes.
Enfermedad cardiovascular aterosclerótica establecida
Repatha está indicado en adultos con enfermedad cardiovascular aterosclerótica establecida (infarto de miocardio, ictus o enfermedad arterial periférica) para reducir el riesgo cardiovascular disminuyendo los niveles de C-LDL, como tratamiento adyuvante a la corrección de otros factores de riesgo:
⦁ en combinación con la dosis máxima tolerada de estatina con o sin otros tratamientos hipolipemiantes o,
⦁ solo o en combinación con otros tratamientos hipolipemiantes en pacientes intolerantes a las estatinas o en los que las estatinas están contraindicadas.

Posología
Hipercolesterolemia primaria y dislipidemia mixta en adultos
La dosis recomendada de evolocumab es de 140 mg cada dos semanas o 420 mg una vez al mes; ambas dosis son clínicamente equivalentes.

Hipercolesterolemia familiar homocigótica en adultos y adolescentes a partir de 12 años
La dosis inicial recomendada es de 420 mg una vez al mes. Después de 12 semanas de tratamiento, la frecuencia de la dosificación se puede ajustar al alza a 420 mg cada dos semanas si no se obtiene una respuesta clínicamente significativa. Los pacientes que reciban aféresis pueden iniciar el tratamiento con 420 mg cada dos semanas para que coincida con su calendario de aféresis.

Enfermedad cardiovascular aterosclerótica establecida en adultos
La dosis recomendada de evolocumab es de 140 mg cada dos semanas o 420 mg una vez al mes; ambas dosis son clínicamente equivalentes.

Contraindicaciones: hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes.

Advertencias y precauciones especiales: Trazabilidad: con objeto de mejorar la trazabilidad de los medicamentos biológicos, el nombre y el número de lote del medicamento administrado deben estar claramente registrados. Insuficiencia hepática: en pacientes con insuficiencia hepática moderada se observó una reducción en la exposición total a evolocumab que puede dar lugar a una disminución del efecto sobre la reducción de los niveles de c-LDL. Por lo tanto, en estos pacientes se debe garantizar un estrecho seguimiento. Los pacientes con insuficiencia hepática grave (clase C de Child-Pugh) no se han estudiado. Evolocumab se debe usar con precaución en pacientes con insuficiencia hepática grave. Caucho natural: el capuchón de la aguja de la pluma precargada está fabricado con caucho natural (un derivado del látex), que puede causar reacciones alérgicas. Contenido de sodio: Este medicamento contiene menos de 1 mmol (23 mg) de sodio por dosis, esto es, esencialmente "exento de sodio".

Interacciones: no se han realizado estudios de interacciones. La interacción farmacocinética entre las estatinas y evolocumab se evaluó en los ensayos clínicos. Se observó un aumento de aproximadamente el 20% en el aclaramiento de evolocumab en pacientes con administración concomitante de estatinas. Este aumento del aclaramiento en cierta medida se debe al aumento por parte de las estatinas de la concentración de Proproteína Convertasa Subtilisina/Kexina Tipo 9 (PCSK9), que no afectó negativamente al efecto farmacodinámico de evolocumab sobre los lípidos. No es necesario ajustar la dosis de estatinas cuando se utilizan en combinación con evolocumab. No se han realizado estudios de interacciones farmacocinéticas ni farmacodinámicas entre evolocumab y fármacos hipolipemiantes distintos de las estatinas y la ezetimiba.

Fertilidad, embarazo y lactancia: no hay datos o estos son limitados relativos al uso de evolocumab en mujeres embarazadas. No se debe utilizar evolocumab durante el embarazo a no ser que la situación clínica de la mujer requiera tratamiento con evolocumab. Se desconoce si evolocumab se excreta en la leche materna. No se puede excluir el riesgo en recién nacidos/niños alimentados mediante lactancia materna. No se dispone de datos relativos al efecto de evolocumab sobre la fertilidad humana.

Reacciones adversas: 
Las reacciones farmacológicas adversas notificadas con mayor frecuencia, con las dosis recomendadas, fueron nasofaringitis (7,4 por ciento), infección respiratoria del tracto superior (4,6 por ciento), dolor de espalda (4,4 por ciento), artralgia (3,9 por ciento), gripe (3,2 por ciento) y reacciones en el lugar de la inyección (2,2 por ciento). El perfil de seguridad de la población con hipercolesterolemia familiar homocigótica coincidía con el que presentaba la población con hipercolesterolemia primaria y dislipidemia mixta.

Precauciones farmacéuticas: conservar en nevera (2 ºC - 8 ºC). No congelar. Conservar la pluma precargada en el envase original para protegerla de la luz. Si se saca de la nevera, Repatha® se puede conservar a temperatura ambiente (hasta 25 ºC) en el envase original y se debe utilizar en el plazo de 1 mes.

Puedes consultar la ficha técnica del producto para obtener toda la información de prescripción en Europa.

Acerca de Amgen Cardiovascular

Amgen cuenta con cuatro décadas de experiencia en el desarrollo de tratamientos biotecnológicos para pacientes con enfermedades graves. Amgen tiene el compromiso de avanzar en el tratamiento y mejorar la vida de los pacientes con enfermedades cardiovasculares, la primera causa de morbilidad y mortalidad en el mundo12.

La actividad investigadora de Amgen en el campo de las enfermedades cardiovasculares y el desarrollo de posibles opciones de tratamiento forman parte de la capacidad cada vez mayor de Amgen, que utiliza la genética humana y la biotecnología para identificar y validar determinados objetivos farmacológicos.

A través de sus propias iniciativas de investigación y desarrollo, así como de asociaciones de colaboración, Amgen está elaborando una sólida cartera de productos cardiovasculares consistente en varias moléculas, tanto aprobadas como en investigación, dirigidas a cubrir algunas de las necesidades actualmente insatisfechas de los pacientes, como el colesterol elevado y la insuficiencia cardíaca.

Acerca de Amgen
Amgen ha asumido el compromiso de aprovechar al máximo el potencial de la biología para aquellos pacientes que sufren enfermedades graves, descubriendo, desarrollando, fabricando y proporcionando tratamientos humanos innovadores. Este enfoque empieza con el uso de herramientas como la genética humana avanzada para descubrir las complejidades de la enfermedad y entender los fundamentos de la biología humana.

Amgen se centra en ámbitos de grandes necesidades médicas no cubiertas y aprovecha bien su experiencia en la fabricación de productos biológicos para obtener soluciones que mejoren los resultados sanitarios y mejoren también considerablemente la vida de las personas. Amgen, pionera en biotecnología desde 1980, se ha convertido en la mayor empresa mundial de biotecnología independiente, ha llegado a millones de pacientes en todo el mundo y está desarrollando una cartera de medicamentos innovadores.

Más información en www.amgen.es y www.twitter.com/AmgenSpain

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas fundamentadas en las expectativas y creencias actuales de Amgen. Todas las declaraciones, a excepción de las basadas en datos históricos, son declaraciones que podrían considerarse declaraciones prospectivas, incluyendo las estimaciones de ingresos, márgenes operativos, gastos de capital, dinero en efectivo u otros parámetros financieros, así como prácticas o resultados legales, arbitrales, políticos, regulatorios o clínicos esperados, conductas o prácticas del cliente y del médico, actividades de reembolso y resultados, entre otras estimaciones o resultados. Las declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres significativos, incluidos los que se expondrán a continuación y que se describen en mayor detalle en los informes presentados por Amgen ante la Comisión de Bolsa y de Valores de los Estados Unidos (Securities and Exchange Commission), entre ellos el informe anual más reciente en el formulario 10-K y los informes periódicos más recientes en el formulario 10-Q y el formulario 8-K. Salvo que se indique lo contrario, Amgen proporciona esta información hasta la fecha de este comunicado de prensa y no asume ninguna obligación y rechaza cualquier responsabilidad de actualizar la información que contiene este comunicado prospectivo, ya sea como resultado de nueva información, acontecimientos futuros o de otro tipo. No es posible garantizar las declaraciones prospectivas, y los resultados efectivos podrían diferir en términos económicos de los proyectados. Los resultados de la compañía pueden verse afectados por nuestra capacidad para comercializar con éxito tanto los productos nuevos como los ya existentes a nivel nacional e internacional; el desarrollo clínico y normativo en relación con productos actuales y futuros; el crecimiento de las ventas de los productos recién comercializados; la competencia de otros productos (incluyendo los biosimilares); las dificultades o retrasos en la fabricación de nuestros productos y la situación económica global. Asimismo, las ventas de nuestros productos se ven afectadas por la presión sobre los precios; el escrutinio público y político; y las políticas de reembolso impuestas por terceros pagadores, incluidos los gobiernos, los planes de seguros privados y proveedores de atención médica administrada y pueden verse afectados por los desarrollos normativos y clínicos, así como por tendencias nacionales e internacionales hacia la atención administrada y la contención de costes sanitarios. Además, nuestra investigación, evaluación, tarificación, comercialización y otras operaciones están sujetas a numerosas normativas de los organismos reguladores gubernamentales nacionales y extranjeros.

Asimismo, nosotros (u otras partes) podríamos identificar problemas de seguridad, de efectos secundarios o de fabricación en nuestros fármacos una vez se hayan comercializado. Nuestro negocio podría verse afectado por investigaciones gubernamentales, litigios y reclamaciones de responsabilidad por productos. Nuestro negocio puede verse afectado también por la adopción de nuevas políticas fiscales o por la exposición a obligaciones tributarias adicionales. En caso de no cumplir las obligaciones estipuladas en el Acuerdo de Integridad Empresarial entre Amgen y el gobierno de los Estados Unidos, podríamos llegar a ser objeto de sanciones considerables. Además, si bien como práctica rutinaria obtenemos patentes para nuestros productos y tecnologías, nuestros competidores pueden impugnar, invalidar o eludir la protección que ofrecen nuestras patentes y solicitudes de patentes. No es asimismo posible garantizar nuestra capacidad para obtener o mantener la propiedad intelectual de las mismas. Un gran número de nuestras actividades de fabricación comercial se lleva a cabo en algunas instalaciones clave y también dependemos de terceros para llevar a cabo una parte de nuestras actividades de fabricación. Asimismo, las limitaciones en el suministro pueden restringir las ventas de algunos de nuestros fármacos actuales y el desarrollo de productos candidatos. Además, competimos con otras empresas con respecto a algunos de nuestros productos ya comercializados, así como en el descubrimiento y desarrollo de fármacos nuevos. No es posible garantizar el descubrimiento o la identificación de productos candidatos y el paso de concepto a producto es incierto. En consecuencia, no podemos garantizar que ningún producto candidato tendrá éxito y se convertirá en un producto de éxito comercial.

Además, algunas materias primas, dispositivos médicos y componentes de nuestros productos son suministrados por proveedores externos exclusivos. Más aún, el descubrimiento de problemas significativos con un fármaco similar a uno de nuestros productos que implique a toda una clase terapéutica podría tener un efecto económico adverso sobre las ventas de los productos afectados y sobre nuestras operaciones comerciales y los resultados de las operaciones. Puede que nuestros esfuerzos por adquirir otras empresas o productos e integrar las operaciones de las empresas que hemos adquirido no tengan éxito. Puede, asimismo, que no seamos capaces de acceder a los mercados de capitales y de crédito en condiciones favorables para nosotros, o no hacerlo en absoluto. Cada vez dependemos más de los sistemas informáticos, la infraestructura y la seguridad de los datos. El precio de nuestras acciones es volátil y puede verse afectado por diferentes acontecimientos. El rendimiento de nuestro negocio podría afectar o limitar la capacidad de nuestro Consejo de Administración de declarar dividendos o nuestra capacidad de pagar dividendos o recomprar acciones ordinarias. La información científica incluida en este comunicado relativa a las nuevas indicaciones es preliminar y se encuentra en proceso de investigación, no formando parte del etiquetado aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration) de los Estados Unidos o por la Comisión Europea para esos productos. Los productos no han sido aprobados para el uso o usos experimentales tratados en este comunicado y no pueden ni deben sacarse conclusiones respecto a la seguridad o efectividad de los fármacos para estos usos.

Astellas Pharma Inc. (TSE: 4503, Presidente y CEO: Kenji Yasukawa, Ph.D., «Astellas») y FibroGen, Inc. (Nasdaq: FGEN, CEO: Enrique Conterno, «FibroGen») han anunciado que la Comisión Europea (CE) ha autorizado EVRENZOTM (roxadustat) para el tratamiento de pacientes adultos con anemia sintomática relacionada con la enfermedad renal crónica (ERC).

“Estamos muy contentos de que EVRENZO haya sido autorizado como el primer inhibidor oral HIF-PH para tratar a pacientes adultos con anemia sintomática relacionada con la ERC en la Unión Europea”, ha declarado Steven Benner, M.D., M.H.S., presidente de Desarrollo de Astellas. “Esta autorización proporciona a los pacientes, independientemente de si están recibiendo diálisis o no, una opción de tratamiento -la primera en su clase- para abordar la naturaleza multifacética de esta enfermedad. Esperamos que roxadustat esté disponible para los pacientes adultos con anemia asociada a ERC en todos los países de la Unión Europea”.

La ERC afecta a una de cada 10 personas en todo el mundo; de ellas, una de cada cinco sufre anemia.1, 2 A menudo la anemia asociada a la ERC no recibe tratamiento o se trata sin alcanzar los objetivos terapéuticos, y está asociada a un deterioro de la calidad de vida y a la progresiva aparición de acontecimientos adversos cardiovasculares (CV) y renales.3-5

“La anemia es una complicación importante y temprana de la ERC, que se presenta con mayor frecuencia e impacto a medida que la ERC empeora, afectando a la vida cotidiana de los pacientes, a su autocuidado y a su movilidad,” señala Jonathan Barratt, Ph.D., FRCP, nefrólogo asesor y Mayer Professor de Medicina Renal en la Universidad de Leicester, Reino Unido. “Esta autorización representa un paso adelante para ofrecer a los pacientes una opción eficaz y sencilla para controlar los síntomas de la anemia y mantener los objetivos de concentración de hemoglobina, minimizando el impacto en su calidad de vida”.

Roxadustat es el primer inhibidor oral HIF-PH disponible en la Unión Europea. Roxadustat aumenta las concentraciones de hemoglobina (Hb) mediante un mecanismo de acción diferente al de los fármacos inyectables estimuladores de la eritropoyesis (AEE) que suelen administrarse conjuntamente con el hierro intravenoso. Como inhibidor de la HIF-PH, roxadustat activa una respuesta que se produce de forma natural cuando el organismo reacciona ante la disminución del nivel de oxígeno en sangre. Esta respuesta implica la regulación de múltiples procesos complementarios que corrigen la anemia con menor necesidad de hierro intravenoso.

"Los inhibidores de HIF-PH representan un gran progreso en el tratamiento de la anemia relacionada con la ERC", afirma el Dr. Mark Eisner, director médico de FibroGen. "Roxadustat supone un novedoso avance para los pacientes que padecen esta enfermedad".

Esta autorización se produce tras el dictamen positivo para autorizar roxadustat por parte del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) el pasado junio,6 basado en los resultados de un amplio programa de estudios pivotales de Fase III, que comprende ocho estudios multicéntricos y aleatorizados en los que participaron 9.600 pacientes de todo el mundo.7-12 Los resultados de este programa mostraron que roxadustat fue eficaz para alcanzar y mantener los objetivos de concentración de hemoglobina (Hb 10–12 g/dL) en pacientes con anemia sintomática asociada a ERC, independientemente de la necesidad de recibir diálisis y del tratamiento previo con AEE.7-11 El perfil de seguridad observado en el programa de desarrollo de roxadustat refleja el de las poblaciones con ERC incluidas en los estudios y es comparable al de los AEE.7-12

La CE tiene la autoridad para aprobar los medicamentos para los estados miembros de la Unión Europea, así como en los países del Área Económica Europea (EEA) Islandia, Noruega, Liechtenstein.13

La autorización de roxadustat por parte de la CE supone un pago de 120 millones de dólares por parte de Astellas a FibroGen, que también recibirá regalías basadas en las ventas netas en Europa.

Información sobre la ERC y la anemia de la ERC

La enfermedad renal crónica (ERC) es una enfermedad progresiva que se caracteriza por una pérdida gradual de la función renal que puede acabar provocando insuficiencia renal o enfermedad renal terminal, con necesidad de diálisis o trasplante renal.14 Muchos pacientes con ERC fallecen por complicaciones cardiovasculares antes de evolucionar a insuficiencia renal, por lo que la prevalencia de la enfermedad renal temprana es mucho mayor que la de la enfermedad renal terminal.14, 15 La ERC afecta a una de cada 10 personas a escala global y, según las previsiones, en 2040 será la quinta causa de muerte prematura en todo el mundo.1, 16 

La anemia es una patología médica grave en la que los pacientes no tienen suficientes glóbulos rojos y presentan niveles bajos de hemoglobina. Se trata de una complicación temprana y frecuente de la ERC que afecta aproximadamente al 20% de estos pacientes.2, 17 La anemia por ERC se asocia a un mayor riesgo de hospitalización, complicaciones cardiovasculares y muerte, y también puede causar una importante fatiga, disfunción cognitiva y deterioro de la calidad de vida.4, 18 Las transfusiones de sangre que se utilizan para tratar la anemia grave pueden reducir las posibilidades de que el paciente reciba un trasplante de riñón y aumentar el riesgo de infección y de complicaciones como la insuficiencia cardiaca o las reacciones alérgicas.19, 20

Información sobre roxadustat

Roxadustat es un medicamento oral, el primero de una nueva clase terapéutica (los inhibidores de la HIF-PH) que promueve la eritropoyesis o producción de glóbulos rojos mediante el aumento de la producción endógena de eritropoyetina, la mejora de la absorción y movilización del hierro y la regulación a la baja de la hepcidina. Roxadustat está en la fase III de su desarrollo clínico como tratamiento de la anemia asociada a los síndromes mielodisplásicos (SMD) y en la fase II para el tratamiento de la anemia inducida por la quimioterapia.

Roxadustat está autorizado en los estados miembros de la UE, incluidos los países de la EEA, así como Japón, China, Chile y Corea del Sur para el tratamiento de la anemia asociada a la ERC en pacientes adultos dependientes de diálisis (DD) y no dependientes de diálisis (NDD). Astellas y AstraZeneca han presentado ante las autoridades reguladoras de todo el mundo otras solicitudes de autorización para roxadustat, las cuales están actualmente en proceso de revisión.

Astellas y FibroGen están colaborando en el desarrollo y comercialización de roxadustat para su posible uso como tratamiento de la anemia de la ERC en Japón, Europa, Turquía, Rusia y la Comunidad de Estados Independientes, Oriente Medio y Sudáfrica. FibroGen y AstraZeneca están colaborando en el desarrollo y comercialización de roxadustat para su posible uso como tratamiento de la anemia de la ERC en EE. UU., China, otros mercados del continente americano, Australia/Nueva Zelanda y el Sudeste Asiático.

Información importante de seguridad
La ficha técnica o resumen de las características del producto (SPC/SmPC) para roxadustat en Europa está disponible en la Agencia Europea de Medicamentos en Evrenzo | European Medicines Agency (europa.eu) 21

Notas de advertencia de Astellas
Las afirmaciones sobre planes, estimaciones, estrategias y opiniones incluidas en este comunicado de prensa, así como cualesquiera otras que no correspondan a hechos históricos, deben considerarse como declaraciones prospectivas sobre el comportamiento futuro de Astellas. Estas afirmaciones se basan en creencias y suposiciones derivadas de la información actualmente disponible y entrañan riesgos e incertidumbres conocidos y desconocidos. Existen varios factores que pueden hacer que los resultados reales difieran sustancialmente de los mencionados en estas declaraciones prospectivas. Entre ellos se encuentran los siguientes: (i) cambios en la situación económica general y en las leyes y normativas que regulan los mercados farmacéuticos, (ii) fluctuaciones en los tipos de cambio de divisas, (iii) retrasos en el lanzamiento de nuevos productos, (iv) imposibilidad de Astellas de comercializar de manera eficaz los nuevos productos o los ya existentes, (v) imposibilidad de Astellas de seguir investigando y desarrollando de manera eficaz los productos aceptados por los clientes en mercados altamente competitivos y (vi) violación de los derechos de propiedad intelectual de Astellas por terceras partes.
La información sobre productos farmacéuticos (incluso en desarrollo) que aparece en este comunicado de prensa no pretende tener finalidad publicitaria ni ofrecer asesoramiento médico.

Declaraciones prospectivas de FibroGen
Este comunicado contiene declaraciones prospectivas sobre la estrategia, planes y perspectivas de FibroGen, entre ellas declaraciones relativas al desarrollo y comercialización de productos candidatos, la prevalencia de la ERC y la anemia, el posible perfil de seguridad y eficacia de nuestros productos candidatos, así como sobre nuestros planes clínicos y regulatorios. Estas declaraciones prospectivas no son hechos históricos e incluyen, aunque sin limitarse a ellas, manifestaciones sobre nuestros planes, objetivos, observaciones y opiniones. Normalmente se identifican mediante el uso de términos o expresiones como «podría», «podrá», «debería», «en camino», «esperar que», «planear», «anticipar», «creer», «estimar», «predecir», «potencial», «continuar» y otras palabras similares, aunque algunas declaraciones prospectivas pueden expresarse de manera diferente. Nuestros resultados reales podrían diferir sustancialmente de los indicados en estas declaraciones prospectivas debido a los riesgos e incertidumbres vinculados al progreso y al calendario de varios de nuestros programas (como el reclutamiento y los resultados de los ensayos clínicos en curso y futuros), así como a otros aspectos descritos en nuestro informe anual (Formulario 10-K) correspondiente al año fiscal finalizado el 31 de diciembre de 2020 y en nuestro informe trimestral (Formulario 10-Q) correspondiente al trimestre fiscal finalizado el 30 de junio de 2021, ambos presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos, incluyendo los factores de riesgo en ellos descritos. Se advierte a los inversores de que no deben depositar una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas, que se refieren exclusivamente a la fecha de este comunicado, y que no asumimos ninguna obligación de actualización de ninguna de las declaraciones prospectivas incluidas en este comunicado de prensa a excepción de lo exigido por la ley.

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